No dia 24 de julho de 2025, a Anvisa anunciou a suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A medida preventiva foi motivada por relatos internacionais de eventos adversos graves associados ao produto, mesmo que fora do perfil autorizado no Brasil. A decisão reforça a importância de uma vigilância regulatória ativa, coordenada e baseada em evidências, especialmente no contexto de terapias avançadas.
Neste artigo, a Organex analisa os principais pontos do caso e destaca como o uso inteligente de sistemas de gestão como o SIS (Sistema de Informação em Segurança) pode apoiar empresas e autoridades na tomada de decisão rápida e segura frente a eventos dessa natureza.
O que aconteceu?
A Anvisa suspendeu temporariamente o uso, a comercialização e a distribuição do Elevidys® no Brasil após a divulgação, pela FDA (EUA), de três casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com produtos baseados na mesma tecnologia vetorial (AAVrh74). Dois desses casos estavam diretamente ligados ao Elevidys®, e ocorreram fora do perfil aprovado no país.
Apesar de nenhum óbito ter sido registrado no Brasil e os eventos adversos locais estarem dentro do esperado, a Anvisa optou pela suspensão como medida de precaução, enquanto avalia os novos dados e discute, com a empresa responsável e outras autoridades regulatórias, correlações, possíveis aprimoramentos e ajustes no plano de gerenciamento de risco e nas estratégias de manejo clínico, se necessário, antes de eventual retomada da comercialização do medicamento.
Por que esse caso merece atenção?
O Elevidys® é uma terapia gênica inovadora, com registro aprovado no Brasil para crianças deambuladoras com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Mesmo com resultados promissores e uso restrito, ocorrência de eventos adversos em outros países , sobretudo nos Estados Unidos levou a uma medida de precaução, suspender temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento de terapia gênica Elevidys®.
Essa situação demonstra, na prática, como a vigilância pós-registro é tão relevante quanto os estudos clínicos iniciais. A rastreabilidade de dados, o monitoramento ativo de sinais de risco e a capacidade de resposta rápida são diferenciais indispensáveis para a segurança do paciente e para a credibilidade da empresa detentora do produto.
Como o SIS apoia decisões regulatórias como essa?
SIS – Sistema de Informação em Segurança (Farmacovigilância e Tecnovigilância)
A coleta e análise contínua de dados de eventos adversos são essenciais. Com o SIS, empresas podem:
Integrar bases mantidas por entidades regulatórias como o VigiMed
Classificar casos conforme causalidade
Visualizar tendências de risco
Embasar a tomada de decisão para medidas cautelares, como recalls ou suspensões voluntárias
O que a suspensão do Elevidys® nos ensina?
Inovação exige responsabilidade: produtos de alta complexidade demandam vigilância constante mesmo após o registro.
Decisões técnicas, não comerciais: a atuação da Anvisa foi fundamentada na análise de risco, em diálogo com outras agências.
Tecnologia como aliada da segurança: ferramentas como o RAS e o SIS são pilares para uma atuação regulatória ágil, integrada e confiável.
Como a Organex apoia empresas nesse cenário?
Com soluções como o SIS, ajudamos indústrias reguladas a prevenir riscos e identificar sinais de segurança. Nosso compromisso é com a excelência técnica e a conformidade, em todas as fases do ciclo de vida do produto.
A suspensão do Elevidys® é um exemplo claro do compromisso das entidades regulatórias e das indústrias farmacêuticas com a segurança de seus pacientes, atuando como medida de precaução. Para empresas que atuam com biotecnologia, terapias gênicas e produtos de alto impacto, contar com ferramentas inteligentes e uma estratégia proativa pode fazer toda a diferença, tanto na prevenção de crises quanto na proteção da vida.
